住院4天花55万的新闻在触发行业高层

来源:本站添加时间:2021-09-06 点击:

  最近,1岁娃住院4天花55万的新闻被刷屏了,9月4日,公众号“西安交大二附院”发布一文,借科普的方式回应网友质疑。

  文章提到,两个月前,不满2岁的小花(匿名)因四肢无力、运动落后到医院求诊。经专家对小花进行基因诊断,最终确诊为脊髓性肌萎缩症(SMA)。

  脊髓性肌萎缩症SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的罕见疾病,被称为2岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”,发病率大约万分之一。若不积极治疗,患者将逐渐出现多系统的功能损害,随时有生命危险。

  经专家多方会诊,在确定小花无药物使用禁忌症,并和家长沟通、签署知情同意后,使用诺西那生钠为小花进行治疗。

  健康时报从西安交大二附院小儿内科神经康复学组带头人黄绍平教授处得知,诺西那生钠是目前唯一被获批治疗 SMA的药物,也是我们常说的“孤儿药”。

  据新华社此前报道,诺西那生钠注射液在国内的售价为每支数十万元,属于完全自费药物,患者在第一年内需要注射6支,之后每4个月注射1支,年年如此。

  就单价而言,该药在我国的公开价格在全球范围内已经是最低水平了。在不少省市,已经有一些公益基金会开展了援助项目,为SMA患者减轻负担。

  如果一种罕见病从无药可治迎来了有药可医,可这种救命药却“超高值”,那么这种少数人对保命药的需求是否应被定义为“基本医疗需求”?

  8月18日,由人民日报健康客户端、人民日报社健康时报联合打造的罕见病药物可及性专家直播研讨会以线上+线下相结合的方式举办,与会专家以“聚焦患者痛点,破解罕见病诊疗与药物保障难题”展开了深入讨论。

  “我们曾经做过一类罕见肾脏病的回顾性研究,其中最长的误诊达33年,在这期间患者反复去了十几家医院,用了许多不适合自己的药物,非常痛苦。”提起罕见病诊断,全国政协委员、北京大学第一医院教授、北京医学会罕见病分会主任委员丁洁教授举了这样一个例子。

  全国政协委员、北京大学第一医院教授、北京医学会罕见病分会主任委员丁洁教授

  但是基层医生以及一些专科医生对罕见病的认知还有些不足,因此罕见病的延迟诊疗仍然是一个值得关注的问题。“罕见病往往缺乏特异性的体征,因此需要借助特异性的检测手段,通过制定相应的指标来规范诊断标准。同时罕见病的发展需要整个医学界通力合作,多学科管理,建立长期随访和全生命周期的管理,更有助于提升患者的生活水平。”

  确诊后无药可用,有药可用却用不起,也令罕见病患者的生存之路举步维艰。目前全世界已知罕见病约7000种,真正有药可用的疾病只占到了5%-10%,如黏多糖贮积症II型(MPSII)、脊髓性肌萎缩症(SMA)等。然而,这不到的10%的罕见病患者却面临着有药可用,但难以承担医疗费用的局面。

  例如,酶替代疗法(ERT)是 MPSⅡ的标准治疗,获国内外指南/共识一致推荐,一定程度上帮助更多的患者走出无药可治的困境。在第十三届健康中国论坛国内十大新药的名单上,因为治疗MPSII的长效酶替代治疗药物艾度硫酸酯酶β填补了临床治疗的空白而得以上榜。然而,这不到的10%的罕见病患者却面临着有药可用,但难以承担医疗费用的局面。

  除了在一些地方政策中,绝大多数罕见病都不在医疗保险给付范围内。《中国罕见病高值药物医疗保障研究报告》中指出,以《第一批罕见病目录》为统计依据,未来三年,预计有60种罕见病药物有希望在我国上市。其中目前已经在我国注册审评审批通道、适应症内其它治疗药物皆未被纳入国家医保目录、且年治疗费用超过百万元的罕见病药物有12种。

  以MPSII治疗药物艾度硫酸酯酶β为例,这类药物的高价值体现在:安全有效、改善患者健康,改善患者生命质量,延长患者预期寿命,使用ERT治疗比未使用ERT的患者死亡风险降低 54%,预期寿命延长12年;节约并发症成本,患者住院率显著下降 45.1百分点(25.9%vs71%),手术接受比例显著减少31.7 百分点(11.1% vs 42.8%);减少患者疾病和早亡以及家属照料带来的社会劳动力损失,提高社会公平性(有药可治)、带来科技溢出效应(促进产业发展,走向治愈)、具有真正的选择价值(患者延长生存可能受益于未来新疗法)。

  然而,以黏多糖贮积症II型创新药物为代表的高值药物的患者负担亟待解决。对此,上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林教授认为,目前,年治疗费用超过50万元的罕见病还有很多,对于这部分患者,可以探索医保和社会多元支付相结合的方式,例如设立医保报销定额,每年报销30万,超过医保支付的部分,可以通过社会多元支付的方式解决,利用人口优势,将风险进行分摊。

  “在欧洲部分国家,罕见病患者医疗保障费用占卫生总费用小于1%,美国不到2%。这说明,罕见病药物的花费虽高,但实际患病人数非常有限,因此支付方的整体压力其实是可控的,罕见病的医疗保障费用从各种维度上来看都是可行的。”

  中国药理学会常务理事、首都医科大学宣武医院药学部主任张兰教授认为,医保在评价药物的时候,有5个维度,其中有效性、安全性、经济性为人所熟知。作为罕见病用药,其创新性基本上是毋庸置疑的,但是现在最大的问题是公平性。什么叫做公平性?如果可以从每一个人都应该享受医疗保险的这个角度来考虑,在缴纳医保的时候,每个人并不能预测会得什么疾病,那么常见病、多发病、肿瘤在得到保障的同时,罕见病也应该得到保障。

  从另外一个角度来看,医保应当保障患者平等用药的权利,如果只是以患病人数来看基本医保需求,对罕见病患者来说缺乏合理性。遵循价值医疗,对于罕见病的用药需求和药物保障,应该给予同等的关注,通过对这些罕见病的不断研究、不断的治疗和不断的推动,整体去促进医学的发展和人类文明的进步。这可能是对于罕见病治疗很重要的一个价值,也更应该是进行考量的一个权重。

  作为三届的全国政协委员,丁洁教授近年来一直致力于推进建立中国罕见病医疗保障机制。

  2020年5月20日,丁洁教授就提交了《关于建立中国罕见病医疗保障“1+4”多方支付机制的建议》。此次研讨会上,丁洁教授也表示,目前有些罕见病已经有药可治,但药物价格昂贵,对于患者来说,从解决无药可用到解决有药用不起的问题,这一方案的目的就是逐步推进罕见病医疗保障的多方支付机制。

  历时2年多,2021年8月10日,国家医保局、财政部发布了《关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》,并附国家医疗保障待遇清单(2020年版)。2020医疗保障待遇清单,严格规定了基本医保基金支付范畴,进一步明确只有进入国家基本药品目录,基本医保基金才能支付。

  对此,丁洁教授表示,“在这一多方支付模式中,‘1’是核心,只有将《第一批罕见病目录》的相关药物,逐步纳入医疗保障,进入国家基本医保用药目录,或在政策容许的情况下,进入省级统筹范畴。“4”才能起到辅助作用,逐步建立专项救助、整合社会资源、引进商业保险以及患者个人支付。

  北京医学会罕见病分会副主任委员王琳教授也分享了对于用药保障机制的看法和期待赞同这种支付模式,她表示,我们国家的医疗保障制度正在发生翻天覆地的变化,从无到有,初步实现了保基本、广覆盖,14亿人口都享受基本医疗保险制度。

  2020年3月5日,国务院发布了《关于深化医疗保障制度改革的意见》,提到要提高参保人待遇,要关注重特大疾病和多元化的需求。这就需要搭建多层次的医疗保障体系,满足不同层次患者的需求,避免因病致贫,因病返贫。罕见病高值药物的保障就是其中一环。

  “以基本医疗保障为根本,以医疗救助为托底,补充医疗、商业健康保险,还有慈善互助等多个制度,共同织起国家医疗保障制度体制建设网。这几个层面都要关注罕见病用药,尤其是商业健康保险,现在我们国家170多个省市和地区都有了商业健康保险,建议商业健康保险应该关注罕见病用药,尤其是关注目录外的这些药品。

  同时,我们药品进入商保的途径也值得探索,如罕见病带病体进入商业健康保险等。建议商业健康保险也建立一个包括目录外药品、罕见病药品的药品目录,通过商业健康保险解决患者的部分负担。”

  解决罕见病特别是高价值罕见病药物的诊疗和药物保障不仅仅是一个医疗问题,也是一个社会问题,需要各方从诊疗、专业团队建设、政策、社会多方协作等各个方面进行解决。解决罕见病患者的治疗和保障问题将会是一个宏伟的民生工程。

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